我们正在协助治疗一种影响儿童脑部的罕见疾病
白质消失性疾病(VWM)是一种罕见的神经退行性疾病,它主要影响儿童脑部发育。谢菲尔德哈勒姆大学的研究人员正在协助治疗这种目前无法治愈的疾病。
Susan Campbell博士和Elizabeth Allen博士
白质消失性疾病(VWM)是一种罕见的神经退行性疾病,它主要影响儿童脑部发育。谢菲尔德哈勒姆大学的研究人员正在协助治疗这种目前无法治愈的疾病。
白质消失性疾病(VWM)是一种罕见的神经退行性疾病,主要影响儿童脑部发育。
它会导致儿童的脑细胞受损和发育不良,产生毁灭性的影响。通常情况下,儿童会失去肌肉活动能力,预期寿命只有5到10年,目前该疾病尚无治愈方法。
谢菲尔德哈勒姆大学的生物科学团队获得了大奥蒙德街医院慈善机构和Sparks公司的资助,对该疾病进行进一步的研究,希望能帮助到受影响的儿童和家庭。
白质消失性疾病的治疗难题之一是它很难被诊断。
我们的科学家正在研发一种用于VWM诊断的新技术,包括对儿童的皮肤细胞进行重新编辑,使其行为如同脑细胞一样。这样医生就可以利用这些皮肤细胞来诊断病情,并制定出最佳治疗方案。
由于皮肤细胞可以通过针头简单地提取,这使对VWM的诊断变得更加容易和快速,使孩子们有更多机会获得他们所需的专业临床护理。
更重要的是,这项研究可能对其他更广泛的常见神经退行性疾病有所帮助,如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症,这些疾病都和VWM一样,是基于脑细胞无法正常制造蛋白质引发的。